Оркамби — Orkambi (Люмакафтор/Ивакафтор)

Как работает Оркамби (Люмакафтор/Ивакафтор)?

Муковисцидоз (МВ) представляет собой генетическое расстройство, которое характеризуется образованием плотной слизи, накапливающейся в легких, пищеварительном тракте и других областях организма. Это состояние приводит к серьезным трудностям с дыханием, пищеварением и подвергает пациентов риску различных осложнений, таких как инфекции.

Основной причиной муковисцидоза являются мутации в гене CFTR, ответственном за производство белка «трансмембранный регулятор проводимости при муковисцидозе» (CFTR). Этот белок участвует в контроле выработки слизи и пищеварительных соков. Мутации в этом гене могут снижать количество белков CFTR на поверхности клеток или изменять их функцию, что приводит к образованию аномально густой и липкой слизи и соков.

Препарат Orkambi, состоящий из лумакафтора и ивакафтора, решает эту проблему с двух сторон. Лумакафтор увеличивает количество белков CFTR на поверхности клеток, а ивакафтор активизирует дефектные белки CFTR, нормализуя транспорт ионов через каналы. Этот механизм делает слизь менее густой, облегчая состояние пациентов с муковисцидозом.

Где был утвержден Оркамби (Люмакафтор/Ивакафтор)?

Препарат Orkambi (lumacaftor/ivacaftor) был одобрен для лечения пациентов, страдающих муковисцидозом (МВ) с наличием мутации F508del в гене CFTR:

• Управление по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), США, выдало одобрение 2 июля 2015 года.
• Европейское медицинское агентство (ЕМА) в Европейском Союзе подтвердило одобрение 19 ноября 2015 года.
• Администрация по терапевтическим товарам (TGA) в Австралии утвердила применение препарата 3 марта 2016 года.

Как принимается препарат?

Стандартная дозировка для пациентов в возрасте 12 лет и старше включает в себя прием двух таблеток, содержащих 200 мг люмакафтора и 125 мг ивакафтора, перорально каждые 12 часов.

Для педиатрических пациентов в возрасте от 6 до 11 лет стандартная дозировка также предполагает прием двух таблеток, содержащих 100 мг люмакафтора и 125 мг ивакафтора, перорально каждые 12 часов.

Необходимо уменьшать дозу у пациентов с умеренной или тяжелой печеночной недостаточностью. При начале приема Orkambi (лумакафтор / ивакафтор) у пациентов, принимающих сильные ингибиторы CYP3A, рекомендуется уменьшить дозу в первую неделю.

Важно проконсультироваться с лечащим врачом для установления индивидуальной дозировки.

Известны ли какие-либо побочные эффекты лекарства?

Наиболее часто встречаемыми нежелательными явлениями были обнаружены одышка, носовая заложенность, тошнота, диарея, инфекции верхних дыхательных путей, усталость, нарушение дыхания, повышение уровня фосфокиназы креатина в крови, кожная сыпь, метеоризм, ринорея и симптомы гриппа. Для полного списка побочных эффектов и реакций следует обратиться к официальному рецептурному бюллетеню.